Ekonomi

Ultragenyx, MPS IIIA için pozitif gen terapisi sonuçlarını bildirdi

NOVATO, Kaliforniya – Ultragenyx Pharmaceutical Inc., bir biyofarmasötik şirketi. (NASDAQ: RARE), Sanfilippo sendromu tip A (MPS IIIA) için UX111 AAV gen terapisinden umut verici tedavi sonuçlarını duyurdu. Transferden Elde Edilen Veriler Bir çalışma, tedavinin beyin omurilik sıvısındaki (BOS) heparan sülfatın (HS) hızlı ve sürekli bir azalmasına yol açtığını ve bunun zaman içinde bilişsel gelişimin iyileşmesiyle ilişkili olduğunu gösterdi.

Transpher A’nın 17 hastalı önemli çalışmasından ve uzun vadeli takibinden elde edilen ek veriler, 4-9 Şubat’ta San Diego’da düzenlenecek WORLDSymposium™ 2024’te sunulacak. Modifiye tedavi amaçlı grup (mITT), UX111 tedavisinden sonra BOS HS maruziyetinde ortalama %63’lük bir azalma ve 17 hastanın 16’sında pozitif bilişsel işlev değişikliği oranı gösterdi.

Şu anda Faz 1/2 geliştirme aşamasında olan UX111, SGSH geninin işlevsel bir kopyasını iletmek için bir AAV9 vektörü kullanan tek seferlik bir intravenöz infüzyon tedavisidir. Bu tedavi, HS birikimine neden olan ve hücre hasarına ve nörogelişimsel gerilemeye yol açan altta yatan enzim eksikliğini düzeltmeyi amaçlamaktadır.

Çalışmanın sonuçları, tüm hastaların en yüksek UX111 dozunu (3×1013 vg/kg) aldıktan sonra ilk ay içinde BOS-HS’de azalma yaşadığını gösterdi. Tedaviden 24 ay sonra, 17 hastadan 8’i başlangıca göre ortalama %51’lik bir azalma elde etti. Kognitif fonksiyon Bayley-III kognitif skorları kullanılarak değerlendirildi ve BOS HS maruziyetindeki azalma ile kognitif fonksiyon arasındaki korelasyon istatistiksel olarak anlamlı bulundu.

Tedaviye bağlı birden fazla advers olay hafif veya orta şiddette olup yalnızca bir önemli alanin aminotransferaz (ALT) yükselmesi epizodu rapor edildi ve bu durum düzeldi. Bu, AAV gen terapisinin bilinen bir etkisidir.

Transpher A çalışmasına üç ülkedeki beş merkezdeki üç doz grubuna 28 hasta dahil edildi. Çalışmaya katılan hastalar tedaviden sonra en az beş yıl boyunca uzun süreli takibe devam etmeye davet ediliyor.

Ultragenyx, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu nadir genetik hastalıklara yönelik çalışmalar geliştirmeye odaklanıyor. UX111 programı, gelişimini kolaylaştırmak için Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Rejeneratif Tıp İleri Tedavi ve Fast Track atamaları da dahil olmak üzere çeşitli isimler almıştır.

Bu rapor Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.

Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.

haber-vize.com.tr

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

Başa dön tuşu
istanbul escort
istanbul escort
istanbul escort
istanbul escort
adalar escort
arnavutköy escort
ataşehir escort
avcılar escort
bağcılar escort
bahçelievler escort
bakırköy escort
başakşehir escort
bayrampaşa escort
beşiktaş escort
beykoz escort
beylikdüzü escort
beyoğlu escort
büyükçekmece escort
çatalca escort
çekmeköy escort
esenler escort
esenyurt escort
eyüp escort
fatih escort
gaziosmanpaşa escort
güngören escort
kadıköy escort
kağıthane escort
kartal escort
küçükçekmece escort
maltepe escort
pendik escort
sancaktepe escort
sarıyer escort
şile escort
silivri escort
şişli escort
sultanbeyli escort
sultangazi escort
tuzla escort
ümraniye escort
üsküdar escort
zeytinburnu escort
istanbul escort
istanbul escort